La seule thérapie génique à ce jour disponible dans la myopathie de Duchenne, nommée Elevidys, est-elle sur la sellette ? Son rapport bénéfice/risque vient d’être réévalué à la suite du décès de deux adolescents, âgés de 16 et 15 ans, survenu dans les deux cas du fait d’une atteinte hépatique grave, quelques semaines après l’injection. Résultat : ce ratio est désormais considéré comme « défavorable » pour les patients qui, comme eux, ont atteint un stade avancé de la maladie, défini par une incapacité à marcher, a indiqué dimanche 15 juin le laboratoire Roche, qui commercialise ce produit avec Sarepta Therapeutics.
Seuls les malades encore capables de marcher pourront continuer à bénéficier de cette thérapie à dose unique. « L’analyse de l’ensemble des données provenant des essais cliniques, et du traitement [sur prescription], de plus de 750 patients ayant encore l’usage de la marche montre que le rapport bénéfice/risque reste positif dans cette population », explique Roche.
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